“進行性難病ＡＬＳ 原因遺伝子を特定 慶応大チーム”

進行性難病ＡＬＳ
原因遺伝子を特定　慶応大チーム
毎日新聞2016年4月3日　10時30分（最終更新　4月3日　15時19分）
http://mainichi.jp/articles/20160403/k00/00m/040/101000c

　全身の筋力が低下する進行性の難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」について、特定の遺伝子の異常が発症の原因になっていることを解明したとして、岡野栄之・慶応大教授（再生医学）らのチームが米科学誌ステム・セル・リポーツに発表した。ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）と「ゲノム編集」と呼ばれる遺伝子組み換え技術を使い、ＡＬＳに関連する細胞の異常を再現した。治療薬の開発に道を開く可能性がある。
　ＡＬＳは運動に関わる信号を伝達する神経細胞が侵され、脳の命令が筋肉に伝わらなくなる病気。国内に患者は推計約１万人いるとされ、うち約１割は家族に患者がいる遺伝性の患者という。
　チームは、遺伝性の患者で異常の報告例がある「ＦＵＳ」と呼ばれる遺伝子に着目。この遺伝子に異常があるＡＬＳ患者の兄弟２人の皮膚細胞からｉＰＳ細胞を作り、神経細胞に分化させた。すると、遺伝子が作るたんぱく質が異常な場所で塊を作るなどして、細胞が死ぬ現象がみられた。
　さらに、健康な人の細胞から作ったｉＰＳ細胞のＦＵＳ遺伝子に、狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使ってＡＬＳ患者と同じ異常を起こさせ、神経細胞に分化させたところ、ＡＬＳ患者の細胞と同じような異常が起きることが分かった。これらの結果からＦＵＳ遺伝子の異常がＡＬＳ発症原因の一つであると特定した。
　岡野教授は「ＡＬＳ発症過程の一部が明らかになった。この遺伝子が引き起こす異常を回復させる薬を開発し、ＡＬＳの新しい治療法につなげたい」と話す。【藤野基文】

…以上、引用終わり。
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不治の病と言われてきた難病のALSが…治療薬が出来れば『治せる病気』になる可能性が見えてきたと…！！
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